罕见病新药创新破局，为患者打开希望之门。9月26日，记者从2023张江生命科学国际创新峰会——“关爱罕见病，创新破局策略研讨论坛”上获悉，目前已有四款血友病原研长效药在晟斯生物进入临床和产业化阶段，通过“研发+生产”一体化发展模式，有望突破血友病长效药“境外有药、境内无药”的困境。

　　在全球罕见病中，血友病是第一大病种；在中国2000万名罕见病患者中，血友病患者有14万人之多，其中50%作为重症病人需要常态化药物治疗。血友病在国内尚无自主研发新药，只有进口药和生物类似药，进口药价格昂贵，患者负担大，而且进口的只是短效药，患者需要每周三次以上注射，不能满足长效需求。

　　“以前中国没有血友病的治疗药物，也没有支付保障，我们病友每每面临的是残疾、疼痛甚至是死亡的威胁。如今在国家医保支持下，生物类似药和进口药相继上市，我们实现了血友病治疗药物的基本可及。但是，现在医疗市场上可以获得的治疗药物全部是标准半衰期的凝血因子，患者将频繁的接受治疗，这对于患者来说还是非常痛苦的，患者迫切希望获得更好的血友病长效治疗新药。”中国血友病之家会长关涛表示。

　　针对药物短缺、长效药空白的临床需求导向，晟斯创新创业团队聚焦研制国际未进口、国内未上市的四款长效化重组蛋白新药，即将进入临床收获期。

　　其中，作为国产首款长效凝血因子新药——一款长效重组凝血八因子有望在2024年上半年获批上市，将填补国内市场空白，血友病A型患者每周只需注射两次，有效缓解病痛。

　　此外，晟斯生物一款超长效重组凝血八因子，是国内唯一的治疗血友病在研超长效新药，患者每周只需注射一次，目前已在浦东生产临床三期的样品药。

　　目前国家各部委针对罕见病出台支持性政策，激励罕见病药物研发。在当天的研讨会上，上海市生物医药行业协会、复旦大学附属儿科医院、上海湾区科技发展有限公司宣布共同发起成立了上海申江医学科技发展基金会。作为致力于国产罕见病新药研发的企业晟斯生物成为申江医学科技发展基金会的首批捐赠者，以帮助贫困罕见病患者。

　　今年6月，总投资5亿元人民币的晟斯上海工厂已在张江科学城内正式竣工并投产，标志着晟斯自主研发的罕见病创新药产业化项目落户张江。

　　晟斯生物董事长王亚里介绍：“晟斯生物由归国科学家团队所创办，十年来专注血友病创新药研制，期望打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，目前在张江的生产基地已经建成投产，长效新药上市后将实现血友病患者长期治疗少花钱也能用好药的临床需求，并以技术创新增强原创新药的国际竞争力。”

　　根据上海浦东新区张江平台经济研究院最新调研显示，晟斯生物作为罕见病新药研制取得突破性成果的先行者，与浦东一批创新药企共同进入罕见病新药研制的新赛道。

　　中国罕见病人对罕见病医药有着巨大需求。与约7000种罕见病相比，国产药物仅有130种，大多为仿制药。但研发新药投入大、风险高、原创难、周期长，因此国产罕见病创新药很少。晟斯生物四个国际水准的血友病创新药研制，及浦东其他药企在罕见病上的研发投入，引领浦东在罕见病领域的新药创新规划布局。

　　浦东作为改革开放引领区，具有先行先试的立法权。论坛上，与会专家建议浦东为罕见病医药立法，为罕见病医药产业护航，如重点支持罕见病医药的研发创新、新药快速审批、尽快进医院，满足罕见病患者的临床需求和改善患者用药顺应性（特别是长期用药患者）等。

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